Definicja: Encefalopatia gąbczasta z szybko postępującym otępieniem, ataksją, miokloniami i ośrodkowymi deficytami ruchowymi. Rozróżnia się postaci sporadyczne, dziedziczne i zakaźne.
Częstość występowania: Około 1 przypadek na 1 milion rocznie. mieszkańców
Objawy: Szybko następujące zmiany osobowości i otępienie oraz mioklonie.
Wyniki: Typowe są mioklonie, tj. krótkie, szybkie i nieregularne drgania grup mięśniowych. Prócz tego występuje ataksja, dyzestezja i objawy psychiatryczne.
Diagnostyka: Badania diagnostyczne z wykorzystaniem EEG, RM i badanie płynu mózgowo-rdzeniowego. Polimorfizmy genetyczne w genie białka prionowego.
Leczenie: Brak możliwości leczenia, niepomyślne rokowanie.
informacje ogólne
Definicja
Encefalopatia gąbczasta z szybko postępującym rozwojem otępienia, mioklonii, ośrodkowych deficytów ruchowych i objawów móżdżkowych oraz stopniowym pojawieniem się charakterystycznych zmian w EEG1
Występuje w różnych postaciach:
samoistna (sporadyczna, sCJD): 80% wszystkich przypadków na całym świecie
dziedziczna (uwarunkowana rodzinnie): w 5–10% przypadków
zakaźna (priony)
jatrogenne: zanieczyszczone narzędzia neurochirurgiczne, przeszczepy opony twardej lub rogówki, wszczepienie tkanki przysadki mózgowej w przypadku niskorosłości
wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (vCJD)
kuru (interesujące tylko z perspektywy historii medycyny)
„Nowy wariant”choroby Creutzfeldta-Jakoba został po raz pierwszy opisany w 1995 r. w związku z BSE, gąbczastą encefalopatią bydła („choroba szalonych krów”). Zakłada się, że jest to ludzka odmiana choroby szalonych krów.
Liczby
Postaci pierwotne występują w większości krajów europejskich mniej więcej 1 raz w roku na 1 milion mieszkańców.
Dotyka głównie osoby w wieku powyżej 60 lat, w równym stopniu mężczyzn i kobiety.
Nowa postać tzw. wariantywna (vCJD)
Pierwsze 3 przypadki zaobserwowano w Anglii w 1995 roku. W 2012 roku zgłoszono na całym świecie 224 przypadki podejrzeń lub potwierdzone przypadki choroby vCJD, z tego 175 w Wielkiej Brytanii i 25 we Francji. Pozostałe przypadki były odosobnione. Zapadalność spadła w ostatnich latach.
Występuje u znacznie młodszych pacjentów, nawet u dzieci.
Etiologia i patogeneza
Choroba jest spowodowana wewnątrzkomórkową akumulacją prionów.
Priony są białkami zakaźnymi. U zdrowych osób występują one w swojej prawidłowej postaci (PrP). Prion patologiczny (PrPSc) ma taki sam zestaw aminokwasów jak zdrowy prion, ale inną budowę przestrzenną (strukturę drugorzędową).
Patologiczny prion wpływa na strukturę przestrzenną zdrowego prionu, co prowadzi do akumulacji patologicznych prionów.
Patologiczny prion nie zostaje rozłożony przez enzymy proteolityczne, jest niewrażliwy na ciepło i promieniowanie.
Gen zdrowego prionu znajduje się na chromosomie 20, a mutacje tego genu w kodonie 129 są częste.
Przenoszenie (zakażenie)
Do zakażenia dochodzi przez przeniesienie zakażonej tkanki.
w przypadku jatrogennej CJD spowodowanej zanieczyszczonymi narzędziami neurochirurgicznymi, przeszczepem opony twardej lub rogówki, wszczepieniem tkanki przysadki mózgowej w przypadku niskorosłości
w przypadku vCJD głównie z mózgu i rdzenia kręgowego zwierząt chorych na chorobę szalonych krów BSE
Ogólne ryzyko zakażenia ocenia się na bardzo niskie. Nie ma jednak całkowitej pewności ze względu na brak wiarygodnych danych dotyczących okresów wylęgania. Równie mało wiadomo na temat stopnia przenoszenia choroby już w okresie wylęgania.
Choroby prionowe u zwierząt
„Choroba szalonych krów” jest chorobą prionową bydła.
Wykryto ją w wielu krajach europejskich. Większość przypadków pochodzi z Wielkiej Brytanii.
Choroba może być przenoszona na ludzi i powodować nowy wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba (vCJD).
Trzęsawka owiec (scrapie, choroba kłusowa, kołowacizna) jest chorobą prionową mózgu owiec i kóz.
Choroba przenosi się z jednego zwierzęcia na drugie.
Nie ma dotąd dowodów na to, że trzęsawka atakuje ludzi.
Czynniki predysponujące
Spożycie mięsa bydła zakażonego BSE
Przeszczep materiału organicznego od osób z CJD
Transfuzja krwi od pacjentów z chorobą Creutzfeldta-Jakoba. Transmisję przez transfuzję krwi opisano dla vCJD, ale nie dla sCJD.
Rutynowe badania nie ujawniają cech alternatywnego rozpoznania.
brak potencjalnego narażenia jatrogennego w wywiadzie lekarskim
brak wskazań na chorobę prionową w rodzinie
Objawy kliniczne
wczesne objawy psychiatryczne
utrzymujące się bolesne objawy czuciowe, dyzestezja
ataksja
mioklonie, pląsawica lub dystonia
Otępienie
Badania dodatkowe
EEG nieswoiste, brak PSWC
w badaniu RM typowe wyniki obustronnie: „thalamic high signals”, „pulvinar sign”
przeważnie brak obecności białka 14-3-3 w płynie mózgowo-rdzeniowym
Dodatni wynik biopsji mózgu
Wskazania do biopsji mózgu są rzadkie, zwykle tylko w tych przypadkach, w których można spodziewać się możliwych do leczenia wyników diagnostyki różnicowej.
We wszystkich postaciach CJD ostateczne rozpoznanie jest możliwe dopiero po sekcji zwłok i wykryciu charakterystycznych zmian gąbczastych w tkance mózgowej.
W różnicowaniu postaci CJD najlepiej sprawdza się badanie płynu mózgowo-rdzeniowego.
Poziom białka 14-3-3 w płynie rdzeniowym jest podwyższony w przebiegu kilku chorób mózgu, np. w przypadku udaru.
Analiza wszystkich przypadków sporadycznej CJD w latach 1997-2007 w Wielkiej Brytanii wykazała, że połączenie różnych białek w płynie mózgowo-rdzeniowym zwiększa pewność rozpoznania.
Najwyższą dodatnią wartość predykcyjną ma białko 14-3-3 lub białko tau wraz z podwyższonym poziomem białka S100b3.
W jednym z badań próbki nabłonka węchowego z głębokiego wymazu z nosa/aspiratu z jamy nosowo-gardłowej dały większą skuteczność niż badanie płynu mózgowo-rdzeniowego, wykazując czułość 97% i swoistość 100%, a także wyższą gęstość prionów4.
Badanie krwi
genetyczne badania molekularne polimorfizmów w kodonie 129 genu białka prionowego
Inne badania
Japońscy naukowcy opracowali test, który wykrywa niewielkie ilości białka prionowego w płynie mózgowo-rdzeniowym z czułością 85% i swoistością 100% (brak wyników fałszywie dodatnich)5.
Niskie stężenia prionów w przypadku vCJD można wykryć w moczu6.
W przypadku sCJD priony są wykrywane tylko w OUN.
W przeciwieństwie do sporadycznej postaci CJD nieprawidłowe białko prionowe w vCJD można również wykryć w obwodowej tkance limfatycznej (wyrostek robaczkowy, migdałki i węzły chłonne). Zaobserwowano przenoszenie tej postaci choroby przez krew i produkty krwiopochodne.
Wskazania dla skierowania do specjalisty
W przypadku podejrzenia CJD skierowanie do szpitala z oddziałem neurologicznym.
Leczenia
Cele leczenia
Łagodzenie dolegliwości
Ogólne informacje o leczeniu
Nie istnieje leczenie przyczynowe, które mogłoby wpłynąć na przebieg choroby.
Profilaktyka
Potwierdzono następujące transmisje jatrogenne: pozajelitowe leczenie hormonami wzrostu z ludzkiej przysadki mózgowej (ok. 130 przypadków), przeszczep opony twardej (ok. 110 przypadków) i rogówki (do tej pory 5 możliwych przypadków), zanieczyszczone narzędzia neurochirurgiczne (6 przypadków przy nieodpowiednim przygotowaniu).
Nie ma dowodów na to, że choroba prionowa może być przenoszona przez normalne kontakty społeczne, działania opiekuńcze lub kontakty seksualne. Dotąd nie stwierdzono wyraźnie zwiększonego ryzyka zachorowań wśród personelu medycznego i pielęgniarskiego lub członków rodziny.
Zgodnie z obecnym stanem wiedzy, w przypadku CJD w postaci sporadycznej i rodzinnej, choroba rozwija się głównie w mózgu i rozprzestrzenia się na ośrodkowy układ nerwowy, przy czym przy użyciu obecnych metod wykrywania nie da się wykryć zakaźności w tkankach limfatycznych poza OUN.
W przypadku vCJD patogen prawdopodobnie trafia do organizmu wraz z żywnością i jest identyczny z patogenem BSE. Dochodzi do pierwotnego rozprzestrzeniania się patogenu w tkance limfatycznej i wtórnego w ośrodkowym układzie nerwowym.
W przypadku sporadycznej postaci CJD nie ma dowodów na przenoszenie choroby przez krew lub produkty krwiopochodne, natomiast ta droga transmisji wystąpiła w przypadku vCJD.
Pacjenci przyjęci do szpitala z CJD nie muszą być izolowani.
W czasie fakultatywnych zabiegów inwazyjnych należy zasadniczo stosować narzędzia jednorazowego użytku. Po użyciu należy je zniszczyć poprzez spalenie. Jeśli nie jest to możliwe, można zastosować połączenie metod dezynfekcji.
Dla dawców krwi
Ponieważ obecnie nie ma dostępnego testu wykluczającego obecność CJD lub vCJD we krwi, jako dawcy krwi wykluczone są następujące osoby:
osoby z podejrzeniem lub potwierdzonym rozpoznaniem CJD
osoby kiedykolwiek leczone hormonami produkowanymi przez przysadkę mózgową (np. hormonem wzrostu) pochodzenia ludzkiego
osoby z CJD w wywiadzie rodzinnym
osoby po przeszczepie opony twardej lub rogówki
osoby przebywające latach 1980–1996 w Wielkiej Brytanii i Irlandii Północnej przez ponad 6 miesięcy
Przebieg, powikłania i rokowanie
przebieg
Szybki rozwój otępienia, wymóg opieki po dość krótkim czasie
sCJD często prowadzi do zgonu w ciągu zaledwie kilku miesięcy. 90% pacjentów zmarło w ciągu roku od rozpoznania.
vCJD rozwija się nieco wolniej. Zgon następuje z reguły po 12–14 miesiącach.
Rokowanie
Rokowanie niepomyślne. Choroba śmiertelna bez znanych możliwości leczenia, mediana czasu przeżycia wynosi 4–6 miesięcy w przypadku sCJD lub 12–14 miesięcy w przypadku vCJD.
Krause EZ. Variant Creutzfeldt-Jakob disease and bovine spongiform encephalopathy. Medscape, last updated Jan 11, 2016. emedicine.medscape.com
Zerr I, Kallenberg K, Summers DM, et al. Updated clinical diagnostic criteria for sporadic Creutzfeldt-Jakob disease. Brain. 2009 Oct;132(Pt 10):2659-68. doi: 10.1093/brain/awp191.
Chohan G, Pennington C, Mackenzie JM, et al. The role of cerebrospinal fluid 14-3-3 and other proteins in the diagnosis of sporadic Creutzfeldt-Jacob disease in the UK: a 10-year review. J Neurol Neurosurg Psychiatry 2010; 81: 1243-8. PubMed
Orrú CD, Bongianni M, Tonoli G, et al. A Test for Creutzfeldt–Jakob Disease Using Nasal Brushings. N Engl J Med 2014; 371: 519-29. doi:10.1056/NEJMoa1315200 DOI
Atarashi R, Moore RA, Sim VL, et al. Ultrasensitive detection of scrapie prion protein using seeded conversion of recombinant prion protein . Nat Med 2011; 17: 175. PubMed
Moda F, Gambetti P, Notari S, et al. Prions in the Urine of Patients with Variant Creutzfeldt–Jakob Disease. N Engl J Med 2014; 371: 530-9. doi:10.1056/NEJMoa1404401 DOI
Holman RC, Belay ED, Christensen KY, Maddox RA, Minino AM, Folkema AM, et al. Human prion diseases in the United States. PLoS One 2010; 5(1):e8521. journals.plos.org
World Health Organization. Variant Creutzfeldt-Jakob disease. WHO, last revised Feb, 2012 .
Autor*innen
Caroline Beier, Dr. med., Fachärztin für Allgemeinmedizin, Hamburg
A810
CJD Nowy wariant choroby Creutzfeldta-Jakoba vCJD Priony Choroba prionowa Encefalopatia gąbczasta Otępienie Ataksja Mioklonie Ośrodkowe deficyty ruchowe Zmiany osobowości Drganie mięśni Samoistna choroba Creutzfeldta-Jakoba sCJD Dziedziczna choroba Creutzfeldta-Jakoba Rodzinna choroba Creutzfeldta-Jakoba Patologiczny prion PrP-Sc Nieprawidłowa struktura przestrzenna białka Nieprawidłowo zbudowane białko BSE Choroba szalonych krów
Definicja: Encefalopatia gąbczasta z szybko postępującym otępieniem, ataksją, miokloniami i ośrodkowymi deficytami ruchowymi. Rozróżnia się postaci sporadyczne, dziedziczne i zakaźne.
Neurologia
Choroba Creutzfeldta-Jakoba
/link/1e4e94f1eded444c8ca87ad8dae81941.aspx
/link/1e4e94f1eded444c8ca87ad8dae81941.aspx
choroba-creutzfeldta-jakoba
SiteDisease
Choroba Creutzfeldta-Jakoba
K.Reinhardt@gesinform.de
Ksilje.Reinhardt@gesinformlango@nhi.deno (patched by linkmapper)