Compare with  
Legend:
inserted text deleted text

Zespół Turnera

Streszczenie

  • Definicja: Numeryczna aberracja chromosomalna z brakującym chromosomem X (kariotyp 45,X) lub strukturalnie wadliwym (postacie mozaikowe) chromosomem X.
  • Częstość występowania: Zapadalność wynosi ok. 1 na 2000–3000 żywych urodzeń noworodków płci żeńskiej.
  • Objawy: Od wieku ok. 18 miesięcy zauważalne staje się zahamowanie wzrostu. Dojrzewanie płciowe charakteryzuje się pierwotnym brakiem miesiączki, niepowodzeniem dojrzewania płciowego i brakiem rozwoju drugorzędowych cech płciowych.
  • Wyniki: Wrodzony obrzęk limfatyczny, niskorosłość, dysgenezja gonad, zdeformowana klatka piersiowa w kształcie tarczy, boczne fałdy szyi w kształcie skrzydeł (skrzydlik szyjny), hipogonadyzm, szeroko rozstawione sutki, koślawość łokci oraz skrócone kości śródręcza i śródstopia. Jeśli występuje postać mozaikowa, wyniki są mniej wyraźne. Zazwyczaj nie występuje opóźnienie umysłowe.
  • Diagnostyka: Określenie kariotypu (w przypadku postaci mozaikowych możliwa jest błędne rozpoznanie), FSH/LH, estradiolu, FT4 i TSH.
  • Leczenie: Zazwyczaj stosuje się leczenie objawowe hormonami wzrostu i estrogenami.

informacje ogólne

Definicja

  • Numeryczna aberracja chromosomalna z brakującym (kariotyp 45,X) lub strukturalnie wadliwym (postacie mozaikowe) chromosomem X w kariotypie kobiecym1.
  • Cechy kliniczne obejmują wrodzony obrzęk limfatyczny, niskorosłość i dysgenezję gonad2.
  • Rozpoznanie zwykle ustala się w ramach diagnostyki prenatalnej, podczas porodu, w wieku wzrostowym w wyniku widocznej niskorosłości lub u młodych kobiet z powodu braku dojrzałości płciowej z pierwotnym brakiem miesiączki.

częstość występowania

  • 1 na 2000–3000 żywych urodzeń noworodków płci żeńskiej1

Etiologia i patogeneza

  • U kobiet dotkniętych chorobą kariotyp to 45,X lub w ok. 30% przypadków występuje wariant mozaikowy 45,X/46,XX.
    • Mogą również wystąpić inne aberracje chromosomalne, w których brakuje części chromosomu płciowego.
    • Kariotyp 45,X (tylko jeden chromosom X) opiera się na nieprawidłowym rozmieszczeniu chromosomów podczas tworzenia komórek rozrodczych w trakcie mejozy, w ok. 60% przypadków brakuje ojcowskiego chromosomu X.
  • Śmiertelność prenatalna jest bardzo wysoka.
    • Szacuje się, że nawet 99% wszystkich ciąż z zespołem Turnera kończy się poronieniem w 1. lub 2. trymestrze ciąży3.
  • Kariotyp a fenotyp1
    • Nie jest możliwe wiarygodne przewidzenie związku między kariotypem a fenotypem.
    • Dziewczęta z 45.X są bardziej narażone na wrodzony obrzęk limfatyczny.
    • U dziewcząt z 45.X/46.XX i 45.X/47.XXX płodność może być zachowana4.
    • Obecność izochromosomu Xq wiąże się ze zwiększonym ryzykiem niedoczynności tarczycy, celiakii i nieswoistego zapalenia jelit5.
  • Wzrost
    • Typowe zahamowanie wzrostu często pojawia się w wieku około 18 miesięcy6.
    • Niskorosłość jest najbardziej widoczna w wieku 9–10 lat.
    • Średni wzrost kobiet z zespołem Turnera jest o około 20 cm niższy od oczekiwanego wzrostu końcowego w oparciu o potencjał genetyczny (średni wzrost obojga rodziców).

ICD-10

  • Q96 Zespół Turnera
    • Q96.0 Kariotyp 45, X
    • Q96.1 Kariotyp 46, X izo (Xq)
    • Q96.2 Kariotyp 46, X z nieprawidłowym chromosomem płciowym, z wyjątkiem izo (Xq)
    • Q96.3 Mozaika, 45, X / 46, XX lub XY
    • Q96.4 Mozaika, 45, X / inne linie komórkowe z nieprawidłowym chromosomem płciowym
    • Q96.8 Inne warianty zespołu Turnera
    • Q96.9 Zespół Turnera, nieokreślony

diagnostyka

  • O ile nie zaznaczono inaczej, artykuł został oparty na tych źródłach7.

Kryteria diagnostyczne

  • Kariotyp 45,X lub mozaika 45,X/46,XX lub inne aberracje chromosomalne z brakującym lub strukturalnie uszkodzonym chromosomem X
  • Zaburzenia czynności jajników z brakiem miesiączki.
    • U pacjentek z postacią mozaikową jajniki mogą zachować ograniczoną funkcję.
  • Niskorosłość

Wywiad lekarski

  • Rozpoznanie można ustalić w łonie matki lub podczas porodu, w fazie wzrostu lub w wieku dorosłym.
    • Różne postacie mozaikowe mogą skutkować różnymi nieprawidłowościami fizycznymi (fenotypem).
  • zahamowanie wzrostu
    • Pojawia się już w wieku 18 miesięcy.
    • Najczęściej występuje w wieku szkolnym.
    • Rzeczywisty wzrost jest o około 20 cm mniejszy od przewidywanego wzrostu końcowego.
  • Wyniki obejmują pierwotny brak miesiączki i brak dojrzałości płciowej.

Badanie fizykalne

  • Niskorosłość (bez leczenia wzrost końcowy często poniżej 150 cm)
  • Niepowodzenie dojrzewania płciowego
  • Inteligencja
    • Z reguły brak niepełnosprawności intelektualnej, u ok. 10% pacjentek występują łagodne lub umiarkowane zaburzenia rozwojowe.
    • U ok. 70% ma problemy z nauką, przy czym szczególnie zaburzony jest rozwój umiejętności niewerbalnych, percepcyjnych i motorycznych8.
  • Inne typowe cechy kliniczne zespołu Turnera obejmują1,7:
    • Wrodzony, przemijający obrzęk limfatyczny (grzbiet dłoni lub stopy), który utrzymuje się przez kilka lat i może nasilać się w okresie dojrzewania.
    • zdeformowaną klatkę piersiową w kształcie tarczy z szeroko rozstawionymi sutkami
    • skrzydlik szyjny (boczne fałdy szyi w kształcie skrzydeł)
    • koślawość (deformacja) łokcia
    • skrócone kości śródręcza i śródstopia
    • Wady serca (często koarktacja aorty) w 17–45% przypadków; dwupłatkowa zastawka aortalna jest powszechna i może przyczyniać się do poszerzenia aorty w wieku dorosłym.
    • Wady rozwojowe nerek — nerka podkowiasta, podwójny moczowód — mogą w rzadkich przypadkach prowadzić do dysfunkcji nerek.
    • Neurogenny ubytek słuchu: powtarzające się zakażenia ucha w dzieciństwie mogą prowadzić do pogorszenia słuchu.
    • wady wzroku, takie jak zez, ptoza lub błąd refrakcji
  • Postacie mozaikowe mogą być fenotypowo dyskretne, a kobiety dotknięte chorobą mogą zajść w ciążę.
  • Umiejętności społeczne8
    • Opóźniony rozwój poznawczy i zaburzenia lękowe są możliwymi nieprawidłowościami w okresie dojrzewania.
    • Większość dziewcząt i kobiet dotkniętych zespołem Turnera jest zadowolona z jakości swojego życia9.

Dodatkowe konsultacje u specjalistów

  • Gonadotropiny, wzrost (FSH/LH) u dzieci poniżej trzeciego roku życia i powyżej ósmego do dziewiątego roku życia
  • Niski poziom estrogenu (estradiolu)
  • Zazwyczaj wystarczające jest określenie kariotypu za pomocą badania krwi, ale zespół Turnera może zostać przeoczony w postaciach mozaikowych1, dlatego należy przeanalizować co najmniej 30 komórek.
  • Oznaczanie we krwi wartości tyroksyny (T4) i TSH w wieku 10–20 lat; istnieje zwiększone ryzyko niedoczynności tarczycy.

Dalsze badania u specjalisty

  • Sekcję opracowano na podstawie tych źródeł literaturowych1,7,10-12.
  • Diagnostyka prenatalna
    • Obrzęk płodu jest często widoczny w badaniu ultrasonograficznym.
    • Badanie krwi matki może być potwierdzeniem zmienionych poziomów beta-hCG, niesprzężonego estriolu i alfa-fetoproteiny.
    • Wyniki badania chromosomów mogą odbiegać od normy.
  • Podczas porodu
    • W niektórych przypadkach rozpoznanie można ustalić po urodzeniu, gdy dziecko wykazuje klasyczne objawy, takie jak opuchnięte, obrzęknięte dłonie i stopy lub powiększona skóra szyi.
    • Zespół niedorozwoju lewego serca lub zwężenie cieśni aorty mogą również wskazywać na zespół Turnera.
  • echokardiografię
    • Obowiązkowa u pacjentek z zespołem Turnera, aby dowiedzieć się, czy istnieje wrodzona wada serca.

Krzywa wzrostu

  • Istnieje swoista dla zespołu, orientacyjna krzywa wzrostu7,10,13.
    • Umożliwia przybliżone określenie przypuszczalnego ostatecznego wzrostu.
    • Ponadto można znacznie łatwiej, niż w przypadku zwykłych krzywych, rozpoznać odchylenia od fizjologicznego wzrostu, które mogą na przykład wskazywać na niedoczynność tarczycy.

Wskazania dla skierowania do specjalisty

  • W przypadku podejrzenia zespołu Turnera
  • W celu wyjaśnienia niskorosłości
  • Skierowanie do:
    • pediatry
    • lekarza genetyka
    • ginekologa

Leczenia

  • O ile nie zaznaczono inaczej, artykuł został oparty na tych źródłach7,10-12.

Cele terapii

  • Ustąpienie dolegliwości, dobre samopoczucie, satysfakcjonujące życie i samoakceptacja9
  • Odpowiedni do wieku rozwój drugorzędowych cech płciowych
  • Wzrost do ostatecznej wysokości
  • Zapobieganie powikłaniom sercowym, płucnym, żołądkowo-jelitowym, endokrynologicznym i psychologicznym

Ogólne informacje o leczeniu

  • Leczenie hormonami wzrostu należy rozpocząć, gdy widoczne jest opóźnienie wzrostu (długość ciała poniżej –2 odchyleń standardowych [SD]).
  • Wczesne leczenie hormonami wzrostu może prowadzić do odpowiedniego dla wieku rozpoczęcia dojrzewania.
  • Leczenie estrogenami służy rozwojowi drugorzędowych cech płciowych (kobiece piersi) i chroni przed zaburzeniami spowodowanymi niedoborem estrogenów (choroby układu krążenia, osteoporoza).
    • W okresie dojrzewania około 80–90% pacjentek ma podwyższony poziom FSH i LH przy jednocześnie niskim poziomie estrogenów.
    • Ponadto po podaniu estrogenu można podać progestagen w celu uregulowania comiesięcznej miesiączki14.
    • Regularne leczenie hormonalne należy rozpocząć w wieku 11–12 lat14.

Leczenie farmakologiczne

  • Leczenie hormonami wzrostu
    • Ostateczny wzrost w wyniku leczenia hormonami wzrostu może zostać zwiększony średnio o 7–15 cm12.
    • rekombinowany ludzki hormon wzrostu w tygodniowej dawce 0,3–0,4 mg/kg lub 4 j.m./m12
    • Jak dotąd nie ma zgody co do tego, czy to długotrwałe i kosztowne leczenie jest rzeczywiście opłacalne.
  • Leczenie estrogenami z cykliczną suplementacją progesteronu od początku okresu dojrzewania
    • W większości przypadków produkcja estrogenów przez jajniki nie jest wystarczająca.
    • W 90% przypadków leczenie jest konieczne do osiągnięcia pełnego rozwoju pokwitania i możliwie najbardziej fizjologicznego wzrostu ciała1,12,14.
    • Leczenie estrogenami należy rozpocząć między 11. a 12. rokiem życia, ale nie później niż w wieku 14 lat14.
    • Jest to korzystne dla rozwoju psychospołecznego, jeśli dziewczęta doświadczają dojrzewania mniej więcej w tym samym czasie, co ich koleżanki w tym samym wieku.
      • W przypadku jednoczesnego leczenia hormonami wzrostu, terapia estrogenowa może być rozpoczęta w bardzo niskich dawkach przed okresem dojrzewania i w ten sposób może wspierać wzrost ciała14-15.
      • Nie ma międzynarodowego konsensusu co do optymalnego leczenia.
    • Dotychczas nie odnotowano zwiększonej częstości występowania raka piersi podczas terapii16.
    • U niektórych kobiet podczas leczenia można zaobserwować podwyższone wartości enzymów wątrobowych.
  • W wieku 9–10 lat leczenie oksandrolonem (sterydem anabolicznym) może być przydatne w celu przyspieszenia wzrostu i zyskania czasu przed rozpoczęciem terapii estrogenowej17.

Zalecenia dla pacjentek

  • Warto współpracować z centrum kompetencyjnym lub konsultacjami ds. zespołu Turnera, oferowanymi np. w szpitalu uniwersyteckim.
  • Regularne badania kontrolne są bardzo ważne.
  • Aktywność fizyczna i sport mogą mieć korzystny wpływ prognostyczny.
    • Pomaga to zmniejszyć ryzyko otyłościcukrzycy, nawet jeśli ćwiczenia nie powodują utraty masy ciała.
  • Pomocne może być doradztwo psychologiczne dla pacjentek i ich rodziców.

Pragnienie posiadania dzieci u kobiet z zespołem Turnera

  • Sekcję opracowano na podstawie tych źródeł14.
  • Spontaniczna ciąża jest możliwa tylko u 2% kobiet dotkniętych chorobą.
  • W przypadku silnego pragnienia posiadania dzieci, opcją może być sztuczne zapłodnienie przy użyciu własnych komórek jajowych (zapłodnienie in vitro, IVF) lub wszczepienie zapłodnionych komórek jajowych dawczyni („transfer zarodka“, dozwolony tylko w niektórych krajach).
  • Szczególne ryzyko ciąży u pacjentek z zespołem Turnera:
  • Warto przeprowadzić wcześniejszą diagnostykę za pomocą kardiologicznego RM lub echokardiografii.
  • Wskazana jest konsultacja z ośrodkiem specjalizującym się w zespole Turnera i płodności.

Przebieg, powikłania i rokowanie

Rokowania

  • Niemowlęta często cierpią na niedostateczny wzrost i przyrost masy ciała, ponieważ karmienie piersią i picie z butelki może być trudne1,10,18.
  • U niemowląt często występują zapalenia ucha19.
  • Niskorosłość zwykle staje się widoczna w wieku szkolnym10,12.
  • Bez leczenia dojrzewanie płciowe jest często opóźnione lub nie występuje10.

powikłania

Rokowania

  • U większości pacjentek z zespołem Turnera ostateczny wzrost można zwiększyć o 7–15 cm poprzez podawanie hormonów wzrostu10,12.
  • Podatność na choroby i śmiertelność są zwiększone z powodu cukrzycy i chorób układu krążenia7,10.
  • Większość pacjentek cierpi na pierwotny lub wtórny hipogonadyzm hipergonadotropowy, który wymaga terapii hormonalnej10

Dalsze postępowanie

  • W dzieciństwie zaleca się regularne badania pediatryczne.
  • W szczególności ważne jest omówienie podawania żeńskich hormonów płciowych od wczesnego wieku 11–12 lat7.
  • Konsultację ginekologiczną należy przeprowadzić najpóźniej w okresie dojrzewania.
  • W wieku dorosłym regularne badania kontrolne mogą być przeprowadzane przez lekarzy ogólnych10.
  • Większość kobiet jest uzależniona od wieloletniej substytucji estrogenów11.
  • Badanie kardiologiczne powinno być przeprowadzone przynajmniej raz w życiu10.

informacje dla pacjentów

Informacje dla pacjentów w Deximed

Quellen

Literatur

  1. Sybert VP, McCauley E. Turner's syndrome. N Engl J Med 2004; 351: 1227-38. PubMed
  2. Elsheikh M, Dunger DB, Conway GS, Wass JA. Turner's syndrome in adulthood. Endocr Rev 2002; 23: 120-40. PubMed
  3. Ranke MB, Saenger P. Turner's syndrome. Seminar. Lancet 2001; 358: 309-14. PubMed
  4. Sybert VP. Phenotypic effects of a mosaicism for a 47,XXX cell line in Turner syndrome. J Med Genet 2002; 39: 217-21. PubMed
  5. Elsheikh M, Wass JA, Conway GS. Autoimmune thyroid syndrome in women with Turner's syndrome -- the association with karyotype. Clin Endocrinol (Oxf) 2001; 55: 223-6. PubMed
  6. Davenport ML, Punyasavatsut N, Stewart PW, Gunther DF, Savendahl L, Sybert VP. Growth failure in early life: an important manifestation of Turner syndrome. Horm Res 2002; 57: 157-64. PubMed
  7. Cui X, Cui Y, Shi L, Luan J, Zhou X, Han J. A basic understanding of Turner syndrome: Incidence, complications, diagnosis, and treatment. Intractable Rare Dis Res. 2018;7(4):223-228. doi:10.5582/irdr.2017.01056. www.ncbi.nlm.nih.gov. www.ncbi.nlm.nih.gov
  8. Björlin Avdic H, Butwicka A, Nordenström A, Almqvist C, Nordenskjöld A, Engberg H, Frisén L. Neurodevelopmental and psychiatric disorders in females with Turner syndrome: a population-based study. J Neurodev Disord. 2021 Oct 27;13(1):51. doi: 10.1186/s11689-021-09399-6. PMID: 34706642; PMCID: PMC8554886. www.ncbi.nlm.nih.gov. www.ncbi.nlm.nih.gov
  9. Vijayakanthi N, Marcus DJ, Fritz SP, Xiang Y, Fadoju D. Body image, self-perception and satisfaction among girls with Turner syndrome-A prospective cross-sectional study. J Clin Endocrinol Metab. 2021 Dec 10:dgab889. doi: 10.1210/clinem/dgab889. Epub ahead of print. PMID: 34893832. academic.oup.com. academic.oup.com
  10. Gravholt CH, Viuff MH, Brun S, Stochholm K, Andersen NH. Turner syndrome: mechanisms and management. Nat Rev Endocrinol. 2019 Oct;15(10):601-614. doi: 10.1038/s41574-019-0224-4. Epub 2019 Jun 18. PMID: 31213699. www.nature.com. www.nature.com
  11. Paolucci DG, Bamba V. Turner Syndrome: Care of the Patient: Birth to Late Adolescence. Pediatr Endocrinol Rev. 2017 Jun;14(Suppl 2):454-461. doi: 10.17458/per.vol14.2017.pb.turnersyndromecare. PMID: 28647950. pubmed.ncbi.nlm.nih.gov. pubmed.ncbi.nlm.nih.gov
  12. Van Pareren, Y. K. et al. Final height in girls with Turner syndrome after long-term growth hormone treatment in three dosages and low dose estrogens. J. Clin. Endocrinol. Metab. 88, 1119–1125 (2003). academic.oup.com. academic.oup.com
  13. Lyon AJ, Preece MA, Grant DB. Growth curve for girls with Turner syndrome. Arch Dis Child 1985; 60: 932-5. PubMed
  14. Gravholt, C. H. et al. Clinical practice guidelines for the care of girls and women with Turner syndrome: proceedings from the 2016 Cincinnati International Turner Syndrome Meeting. Eur. J. Endocrinol. 177, G1–G70 (2017). eje.bioscientifica.com. eje.bioscientifica.com
  15. Ross JL, Quigley CA, Cao D, et al. Growth hormone plus childhood low-dose estrogen in Turner's syndrome. N Engl J Med 2011; 364: 1230-42. New England Journal of Medicine
  16. Viuff MH, Stochholm K, Lin A, Berglund A, Juul S, Gravholt CH. Cancer occurrence in Turner syndrome and the effect of sex hormone substitution therapy. Eur J Endocrinol. 2021 Jan;184(1):79-88. doi: 10.1530/EJE-20-0702. PMID: 33112259. eje.bioscientifica.com. eje.bioscientifica.com
  17. Gault EJ, Perry RJ, Cole TJ, et al. Effect of oxandrolone and timimg of pubertal induction on final height in Turner's syndrome: randomised, double blind, placebo controlled trial. BMJ 2011; 342: d1980. BMJ (DOI)
  18. Mathisen B, Reilly S, Skuse D. Oral-motor dysfunction and feeding disorders of infants with Turner syndrome. Dev Med Child Neurol 1992; 34: 141-9. PubMed
  19. Bois E, Nassar M, Zenaty D, Léger J, Van Den Abbeele T, Teissier N. Otologic disorders in Turner syndrome. Eur Ann Otorhinolaryngol Head Neck Dis. 2018 Feb;135(1):21-24. doi: 10.1016/j.anorl.2017.08.006. Epub 2017 Sep 21. PMID: 28941966. www.sciencedirect.com. www.sciencedirect.com

Autor*innen

  • Moritz Paar, Dr. med., Facharzt für Allgemeinmedizin, Münster
Q96; Q960; Q961; Q962; Q963; Q964; Q968; Q969
Kortvoksthet Turners syndrom 45 x turners syndrom kortväxthet x99 annan sjukdom i kvinnliga genitalia 45 x kortväxt kromosomfel q96.1 karyotyp 46,x iso q96.2 karyotyp 46,x med avvikande könskromosom, förutom iso q96.3 mosaicism, 45,x/46,xx eller xy q96.4 mosaicism, 45,x/andra cellinjer med avvikande könskromosom q96.8 andra varianter av turners syndrom q96.9 turners syndrom, ospecificerat Zespół Turnera
Aberracja chromosomalna Brak chromosomu X Kariotyp 45 X Kariotyp 45,X/46,XX Kariotyp 45,X/47,XXX Obrzęk limfatyczny Niskorosłość Dysgenezja gonad Brak rozwoju drugorzędowych cech płciowych Brak dojrzałości płciowej Deformacja klatki piersiowej w kształcie tarczy Fałdy na szyi w kształcie skrzydeł Skrzydlik szyjny Koślawość łokcia Kobiety z zespołem Turnera Koarktacja aorty Nerka podkowiasta Leczenie hormonem wzrostu
Zespół Turnera
document-disease document-nav document-tools document-theme
Definicja: Numeryczna aberracja chromosomalna z brakującym chromosomem X (kariotyp 45,X) lub strukturalnie wadliwym (postacie mozaikowe) chromosomem X. Częstość występowania: Zapadalność wynosi ok. 1 na 2000–3000 żywych urodzeń noworodków płci żeńskiej.
Ginekologia
Zespół Turnera
/link/f0b27697e93f4f9898c9e38c6e1c6ba6.aspx
/link/f0b27697e93f4f9898c9e38c6e1c6ba6.aspx
zespol-turnera
SiteDisease
Zespół Turnera
K.Reinhardt@gesinform.de
Ksilje.Reinhardt@gesinformlango@nhi.de (patched by linkmapper)no
pl
pl
pl